庄青岩接口:“对,我自己也在关注这个。”他转而望向桑予诺,“诺诺,我知道吃药控制,治标不治本。损害神经是其次,还有耐药性的问题,要加量、要换药,要防止突然失效。所以我在郑重考虑那个新技术——基因编辑。”
桑予诺想起fons说过的风险问题,不禁皱眉:“可是基因编辑的条件极为苛刻,还有巨大风险……”
庄青岩笑笑:“你忘了,我从不畏避风险。”
fons挑了挑眉:的确如此。你唯一一次避险,就是身陷骗局时,明知日记内容有蹊跷,却不准我继续调查chrono的身份。你天不怕、地不怕,只害怕失去他。
桑予诺见庄青岩态度坚决,轻叹口气,问fons:“可以详细点儿说说吗?”
fons点头:“要真正展开讲,估计得几个小时。我尽量说得简单易懂——
“这项技术的最初来源,是细菌和病毒作斗争时产生的免疫武器。细菌为了清除入侵的病毒基因,进化出crispr-cas9获得性免疫系统,可以对入侵dna进行靶向切割。科学家发现了细菌这个惊人的能力,基于此,开发出基因编辑技术。
“可以这么理解,我们的dna像一本厚厚的生命说明书,crispr就是这套系统的‘搜索框’,能快速定位到说明书里某个特定的句子,也就是目标基因。而cas9像一把‘智能剪刀’,按照‘搜索框’的指引,精准剪断那个句子。”
桑予诺听得心惊,问:“剪断……基因链?之后呢?”
fons尽量把声音变得平稳,让这个惊世骇俗的技术听起来不那么离奇与危险:“剪断后,会引发人体细胞自动修复,同源重组。这时,我们就可以‘剪掉坏句子’,也就是删除错误的部分;或者‘修改错字’,用正确的替换掉;或者‘插入新内容’,弥补天生的缺失。
“像cyan这样,多巴胺drd4受体基因出现‘2-重复’和‘5-重复’序列,那就剪掉多余的重复。”fons用手指比划了个剪刀,“咔嚓,乱长的枝条被剪干净,就不会戳破棚顶了。”
桑予诺睁圆了眼睛:“虽然还是觉得有些不可思议……成功的话,他会变成什么样?”
fons深吸口气:“最理想化的治疗效果,就是困扰了cyan二十九年的‘冲动控制障碍’将会彻底消失。他的多巴胺响应能力会变强,冒险、冲动等新奇寻求行为回归到正常基准。总而言之,到时就算把他丢进满是红色禁止按钮的房间里,他也能视若无睹了。
“但有点要注意,他可能会从生理上稍稍改变性格,比如暴躁变冷静,疯狂变谨慎——并非从一个极端到另一个极端,只是更趋向于平衡,保持在正常范围。”
庄青岩心里咯噔一下,抬眼看桑予诺:“如果性格有所改变,你觉得……我还是我吗?”
桑予诺毫不犹豫:“当然是。小时候你在我面前的脾气,就比在家、在学校克制许多,这不也在有意识地改变性格吗?如果能从基因层面解决,你就不用再时时刻刻与本能为战了。”
他沉默几秒,声音中带了点艰涩:“谈谈风险吧,fons。”
fons说:“这几天我向专业人士详细了解过。初代技术的确有着不可控的巨大风险,dna双链断裂,可能导致大片段缺失或染色体异位。但有个好消息,有团队对这项技术进行了改良,他们把尖利的‘分子剪刀’变成相对温和的‘橡皮擦和铅笔’,降低了脱靶效应和基因组不稳定性的风险。”
“经过实践验证了吗?”桑予诺追问。
fons点点头:“就在去年,他们将这项技术运用于一个患有代谢紊乱的婴儿。
“那种先天疾病也是由基因变异导致的,死亡率高达50%以上,就算活下来也有智力和运动障碍。那孩子才5个月大时,病情已经恶化到列入肝脏移植名单,可以说是九死一生。父母绝望之下,为他申请了基因治疗志愿者。”
“结果呢?”桑予诺再次追问。
“研发团队联合哈佛、麻省总医院及多家生物技术公司,开启了一场拯救婴儿的生死时速。他们利用ai辅助设计,大胆跳过耗时的完整动物模型验证,几家实验室多线并行、接力研发,仅用数周时间就锁定了针对性治疗方案,为那个孩子量身定制出一款基因编辑药物。”
fons长出了一口气,“历经六个月,三次基因治疗。就在去年12月,婴儿的代谢恢复正常,他终于站了起来,迈出人生的第一步。
“这是人类医疗史上,首次在不到一年内,完成从确诊、到研发、再到给药的全流程,实现了真正意义上的‘一人一药’基因修复。cyan,chrono,这就是我们的希望之光。”
屏息聆听的两人内心陷入震撼。片刻后,桑予诺冷静开口:“‘奇迹’之下必有风险,fons,你直接说吧,看我们能否承受。”
fons望向庄青岩,明亮的眼神里掩着挥之不去的忧虑。
他将调研的情况与自己的思考,对庄青岩和盘托出:“你的治疗难度,比那个婴儿大很多,多得多。他的问题在肝,可以通过脂质纳米颗粒,将治疗药物精准递送至肝脏细胞。而你的在大脑,药物很难抵达,目前还没有先例。所以首先要解决的,就是‘缺少高效且无免疫原性的递送载体’的技术难题。